27 Ottobre 2023
dalle 10:00 alle 13:00
WEBINAR
Nel decimo anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di CAR-T a Emily Whitehead, la bambina di 7 anni affetta da leucemia che fu trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, nuove terapie a base di cellule CAR-T si aggiungono con grandi aspettative e nuovi sviluppi per nuove indicazioni.
L’innovazione portata dalle terapie CAR-T al di fuori di ogni dubbio rappresenta uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo nella battaglia contro i tumori. Ai loro successi ed al loro sviluppo futuro sono stati dedicati centinaia di lavori; molti di questi hanno contribuito alle attuali indicazioni e molti altri stanno facendo la stessa cosa per anticiparne l’utilizzo ed ampliarlo ad altre patologie.
Infatti, alle indicazioni per la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, linfoma a cellule mantellari, linfoma follicolare, si aggiungono quelle sul mieloma multiplo e le anticipazioni alla 2° linea nel linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma a cellule B ad alto grado. nel mieloma i primi dati indicano un tasso di risposta globale (ORR) 98%, tasso di risposta completa (CR) 83%, sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale mediana (OS) non raggiunte, suggerendo che più del 50% dei pazienti è libero da progressione di malattia ad oltre 2 anni*).
Una sola infusione di questo trattamento personalizzato per tutte queste indicazioni rappresenta una speranza di vita unica, per quanti non hanno alternative terapeutiche al progredire della loro patologia.
Nonostante l’esperienza accumulata con le prime indicazioni riguardasse un numero esiguo di pazienti, essa ha comunque messo a dura prova il sistema organizzativo assistenziale, facendo subito emergere la necessità di creare nuovi concreti modelli rapidamente applicabili, poiché i tempi di accesso sono cruciali e critici per i pazienti.
Alcuni nodi sono emersi da subito come fondamentali in questo senso: accreditamento richiesto ai centri per poter somministrare e gestire in piena sicurezza la procedura in ogni suo passaggio, organico adeguato e pienamente dedicato, spazi adeguati all’interno della struttura accreditata, percorso amministrativo strutturato, efficiente, rapido nei diversi passaggi contrattuali dall’acquisto in poi.
Ma restano alcuni punti chiave irrisolti e su cui è cruciale un confronto alla ricerca di soluzioni appropriate e sostenibili:
Funding: modelli di sostenibilità alla luce della prossima rimborsabilità di nuove indicazioni e la futura eventuale uscita dal fondo innovativi, regulation delle tariffe dedicate e gestione della mobilità.
Modelli organizzativi: esperienze e competenze attuali delle direzioni strategiche delle aziende sanitarie a supporto della costruzione di strutture adeguate (non solo CAR-T team efficienti, ma ufficio finanziario, legale, economato).
Produttività: costruzione di modelli appropriati/sostenibili attraverso analisi dei costi attuali di procedura (CAR-T non è una terapia ma una procedura), analisi delle risorse umane.
Referral: accorciamento dei tempi di invio ai centri Hub abilitati, nuove funzioni di rete, nuova condivisione dati, nuove forme di ricerca collaborativa.
Inoltre ora queste terapie sono riservate a pazienti pesantemente pretrattati a causa dei dati disponibili, ma con un occhio al futuro, occorre già prepararsi ad una escalation rapida nelle sequenze di trattamento.
Motore Sanità attraverso il suo Osservatorio Innovazione ritiene quanto mai opportuna la creazione di tavoli formativi regionali che possano affrontare e sciogliere questi nodi attraverso soluzioni condivise, coerenti con le risorse e con le appropriate richieste di accesso rapido alla nuova cura.
PARTECIPERANNO
Ettore Cinque, Assessore della Giunta regionale della Campania con deleghe al Bilancio, al Finanziamento del Sistema Sanitario regionale ed alla Informatizzazione dei processi contabili e gestionali in ambito sanitario
Rocco Palese, Assessore Sanità, Benessere animale, Controlli interni, Controlli connessi alla gestione emergenza Covid-19 Regione Puglia
Nicoletta Verì, Assessore Salute Famiglie e Pari Opportunità Regione Abruzzo
Joseph Polimeni, Direttore ARCS Friuli-Venezia Giulia
Laura Avalle, Giornalista Scientifico
Ettore Mautone, Giornalista Scientifico
Annamaria Minicucci, Direzione Scientifica di Motore Sanità
Annamaria Parente, Presidente Commissione Sanità XVIII Legislatura Senato della Repubblica
Enrico Rossi, Relazioni con le Regioni e le Autonomie Motore Sanità
Patrizia Accorsi, Direttore UOC Immunoematologia, Medicina Trasfusionale e Ambulatori di Ematologia Asl Pescara
Andrea Camera, Vice Presidente AIL Napoli
Antonella Caroli, Responsabile Servizio Strategie di Governo e dell’Assistenza Territoriale – Rapporti istituzionali e Capitale Umano S.S.R., Regione Puglia
Anna Borrelli, Direttore Sanitario Università degli Studi Federico II di Napoli
Vito Gregorio Colacicco, Direttore Generale ASL di Taranto
Teresa Anna Calamia, Direttore Farmacia Ospedale P.O.Perrino Asl Brindisi
Nicola Di Renzo, Direttore REP Rete Ematologica Regione Puglia (Direttore UO Ematologia con Trapianto, Ospedale “Vito Fazzi”, Lecce)
Maurizio De Nuccio, Direttore Generale ASL Brindisi
Gino Gumirato, Direttore generale di Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo
Alessandro Maggi, Dirigente Ematologia ASL di Taranto
Stefania Melena, Dirigente Servizio della Prevenzione e Tutela Sanitaria, Dipartimento per la Salute e il Welfare, Regione Abruzzo
Rossella Moscogiuri, Direttore Dipartimento farmaceutico ASL Taranto e Direttore SC Farmacia Presidio Ospedaliero Centrale ASL Taranto
Pellegrino Musto, Professore Ordinario di Ematologia, Università’ degli Studi di Bari, Direttore SC di Ematologia con Trapianto, AOU Consorziale Policlinico, Bari
Benedetto Giovanni Pacifico, Dirigente Sezione Amministrazione, Finanza e Controllo in Sanità. Responsabile della Gestione Sanitaria Accentrata Regione Puglia
Fabrizio Pane, Ordinario di Ematologia presso l’Università di Napoli “Federico II” ed è Direttore della U.O. di Ematologia e Trapianti di Cellule Staminali dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
Domenico Pastore, Direttore Ematologia Ospedale “A.Perrino”, Brindisi
Renato Pizzuti, Direttore Generale AO Moscati
Antonio Postiglione, Direttore Generale Tutela della Salute Regione Campania
Antonio Maria Risitano, Direttore UO Ematologia e Trapianto e responsabile del centro di sperimentazioni AO Moscati
Ugo Trama, Responsabile Farmaceutica e Protesica della Regione Campania